Информация, размещенная на сайте, предназначается служить дополнением, а не заменой отношениям между пациентом и его врачом.




Генная терапия используется против гемофилии.

Группа исследователей из Великобритании и США добилась успехов в лечении гемофилии В, применив метод генной терапии, говотится в ScienceDaily. Гемофилии B характерно нарушение производства белка, который отвечает за свертываемость крови (фактор IX). В развитии заболевания следует "винить" наследственную рецессивную мутацию в X-хромосоме. В связи с этим обычно гемофилии B, и другими видам гемофилии (А и С) подвержены только мужчины (примерно один случай на 30 тыс. человек). Такие больные пока что вынуждены периодически (несколько раз в неделю) инъекциями вводить искусственный фактор IX, которое очень дорогое.

Ранне осуществлялись неудачные попытки облегчить симптомы гемофилии, во время которых в организм вводилась откорректированная копия гена. Но исследователи, представляющие Университетский колледж Лондона (UCL) и Детскую больницу Св. Иуды в Мемфисе (США), применили генетически модифицировонный вирус - аденовирус 8 (AAV8) для того, чтобы доставить в печеночную ткань пациента генетический материал, необходимый для выработки фактора IX. Этот аденовирус, хотя и активен в атаках на печень, не является возбудителем заболевании и не интегрируется в ДНК.

Шести пациентам лондонской больницы Ройял Фри однократно сделали инъекцию этого аденовируса. Двум больным в вену на руке ввели по низкой, двум – по средней, двум другим– по высокой дозе AAV8. После ввода аденовируса кровь пациентов содержала 2-12 процентов фактора, а до этого показатель не достигал 1 процента. Самый большой и долговременный эффект был у двоих больных с самой высокой дозой AAV8. Их кровь 1,5 года после введения этого вируса содержала 3-12 процентов фактора IX. Но одному из таких пациентов пришлось пройти кратковременную стероидную терапию после возникновения иммунной реакции клеток печени на AAV8. Остальные же участники клинических испытаний обошлись без гормональной терапии.

В итоге четверым из пациентов после введенеия этого вируса больше не понадобились регулярные инъекции искусственного фактора IX. Более того, все шесть пациентов практически излечились от болезненных, с трудом останавливаемыех кровотечений. По словам одого из авторов исследования из UCL, доктора Эмита Натвани (Amit Nathwani), самое главно достижение - долгосрочный эффект в выработке фактора, а терапевтический уровень результата позволяет надеяться, что успешные результаты будут достигнуты в лечении более распространенной гемофилии А, также других заболеваний, имеющих генетические корни.


Пропитка для древесины: защитная, маслом, от гниения, воском. Цены на пропитку в Украине на osmo.net.ua.